【紹介文献】
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis
Gillmore et al., N Engl J Med, 2021, 385(6):493-502
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454
【発表概要】
CRISPR-Cas9を用いたゲノム編集は遺伝子治療への応用の可能性がある。これまでレーバー先天性黒内障10型治療の臨床試験 (Ph.1/2)などCRISPR-Cas9ゲノム編集を用いた複数の臨床試験が実施されてきた。今回のサイエンスカフェでは、CRISPR-Cas9 in vivoゲノム編集を用いた家族性トランスサイレチン型アミロイドーシス治療の臨床試験 (Ph.1)の報告 (Gillmore et al., N Engl J Med, 2021)を紹介したい。その前臨床試験も併せて報告されており、オフターゲット作用の評価に注目して紹介したい。
【Summary】
Gene editing based on CRISPR-Cas9 could offer application for gene therapy. So far, several clinical trials by using CRISPR-Cas9 gene editing have conducted, including clinical trial (Ph.1/2) for Leber Congential Amaurosis 10. In this science café, I will introduce the latest scientific paper about clinical trial (Ph.1) for hereditary transthyretin amyloidosis by using CRISPR-Cas9 in vivo gene editing (Gillmore et al., N Engl J Med, 2021). And I will also introduce its preclinical studies, focusing on how to evaluate an off-target effect.
(2022.9.29 Shonan iPark Science Cafe 128th)
