genome editing
【紹介文献】 CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis Gillmore et al., N Engl J Med, 2021, 385(6):493-502 https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454 【発表概要】 CRISPR-Cas9を用いたゲノム編集は遺伝子治療への…
【紹介文献】 Robust genome editing in adult vascular endothelium by nanoparticle delivery of CRISPR-Cas9 plasmid DNA Zhang X. et al., Cell Reports, 2022;38(1):110196. www.sciencedirect.com 【発表概要】 今回のサイエンスカフェでは、nanoparti…
【紹介文献】 Sequential CRISPR gene editing in human iPSCs charts the clonal evolution of myeloid leukemia and identifies early disease targets Wang et al., 2021 Cell Stem Cell 28, 1-16 www.sciencedirect.com 【発表概要】 白血病は段階的に複…
"Development of new intracellular delivery system of CRISPR-Cas9 using virus-like particle" 【紹介文献】 Gee et al., 2020, Nat. Commun. "Extracellular Nanovesicles for Packaging of CRISPR-Cas9 Protein and sgRNA to Induce Therapeutic Exon S…
"A biodegradable nanocapsule delivers a Cas9 ribonucleoprotein complex for in vivo genome editing" Chen et al., 2019, Nature Nanotechnology,14, 974–980 【発表概要】 CRISPR-Cas9を導入する際には主にウィルスベクターを用いるのが一般的ですが、…
"CRISPR Interference-Based Platform for Multimodal Genetic Screens in Human iPSC-Derived Neurons" Tian, Gachechiladze, and Ludwig et al., Neuron 104, 239–255, 2019 【発表概要】 CRISPRの開発により、遺伝疾患モデルの作製が簡便になっただけでな…
Nature Medicine, volume 25, pages 229–233 (2019) "Development of a gene-editing approach to restore vision loss in Leber congenital amaurosis type 10" 【Abstract】 Ireland's Allergan and US Editas Medicine announced on July 25, 2019, that …
Kemaladewi et al. 2019 Nature 要旨 原因遺伝子に依存しないmodifier geneを介する革新的な治療法が承認され始めている (例, SPINRAZA®)。本論文では、先天性筋ジストロフィーのMDC1Aの原因遺伝子Lama2完全欠損が、類似の機能を有するLama1を増強させる事で…
