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生分解性ナノカプセルを用いたCRISPR-Cas9によるin vivoゲノム編集

"A biodegradable nanocapsule delivers a Cas9 ribonucleoprotein complex for in vivo genome editing"

Chen et al., 2019, Nature Nanotechnology,14, 974–980

【発表概要】

CRISPR-Cas9を導入する際には主にウィルスベクターを用いるのが一般的ですが、その安全性やウィルス抗体による導入阻害の危険性があるとされています。ウィルスキャリアの代替法として,Cas9 nuclease/single-guide RNA複合体 (ribonucleoprotein: RNP)をカチオン性高分子やリポソームを用いる方法が現在研究されていますが、キャリアの高い細胞毒性、生体での低い安定性、そして細胞・組織に対する標的能が低いといった欠点が存在します。そこで筆者らはRNPとモノマーを混合した状態で重合することで、従来のキャリアよりも低毒性で標的指向性のあるRNP内包ナノカプセル(直径約25 nm)を調製し、そのナノカプセルがin vitroおよびin vivoで体細胞遺伝子編集を可能にすることを報告している。

【Summary】

Delivering CRISPR-Cas9 gene editing system often uses viral vectors, but they have risks of posing safety concerns and inhibition by viral antibody. Authors report the synthesis of thin polymer coating nanocapsules packing complex of Cas9 nuclease/single-guide RNA. They described the nanocapsules efficiently delivers RNP complexes for in vitro and in vivo somatic gene editing.

https://www.nature.com/articles/s41565-019-0539-2

 

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(20200130. iPark Science Cafe 25th)