Kemaladewi et al. 2019 Nature 要旨 原因遺伝子に依存しないmodifier geneを介する革新的な治療法が承認され始めている (例, SPINRAZA®)。本論文では、先天性筋ジストロフィーのMDC1Aの原因遺伝子Lama2完全欠損が、類似の機能を有するLama1を増強させる事で…