細胞特異的アデノ随伴ウィルスによる遺伝子治療
【紹介文献】
"Cell-Selective Adeno-Associated Virus-Mediated SCN1A Gene Regulation Therapy Rescues Mortality and Seizure Phenotypes in a Dravet Syndrome Mouse Model and Is Well Tolerated in Nonhuman Primates"
Tanenhaus et al., 2022, Hum. Gene Ther.
https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2022.037
【発表概要】
本アデノ随伴ウイルス血清型9（AAV9）を用いたSCN1A遺伝子制御療法は、Dravet症候群のScn1a+/-マウスモデルに対して、抑制性GABAニューロンへ特異的に、かつ、興奮性神経細胞に対してはオフトターゲット発現が抑制されるようデザインされている。本文献を通して、目的の神経へ選択的に遺伝子を届ける技術を紹介できればと思います。
【Abstract】
This adeno-associated virus serotype 9 (AAV9)-based SCN1A gene regulation therapy is designed to specifically target inhibitory GABAergic neurons with reduced off-target expression to excitatory neurons for the Scn1a+/- mouse model of Dravet syndrome. Through this paper, we hope to introduce a technology to selectively deliver genes to target nerves.
(2023.2.2 Shonan iPark Science Cafe 137th)
発表資料：
