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RNAを標的とした低分子創薬の展望

Prospects for RNA-targeted small molecule drug discovery

【紹介文献】

”How we think about targeting RNA with small molecules”

Costales et al., J. Med. Chem. 2020, 63, 8880−8900

https://pubs.acs.org/doi/pdf/10.1021/acs.jmedchem.9b01927

【発表概要】

従来の低分子医薬品は、主に生体内のタンパク質に作用して、その機能を活性化したり阻害したりすることで効果を発揮します。しかし、タンパク質間の相互作用に関わるタンパク質など、低分子薬剤が作用しにくいタンパク質も多く存在します。そのため、タンパク質に翻訳されるmRNAを低分子薬剤で制御することができれば、低分子を用いた創薬研究の可能性を大きく広げることができます。

セミナーでは、RNAを標的とした低分子創薬について、実際に承認されている薬剤の例を紹介しながら解説します。また、その例をもとに、RNAを標的とした低分子医薬品の特徴についても述べたいと思います。

【Summary】

Conventional small molecule drugs are effective mainly by acting on proteins in the body, activating or inhibiting their functions. However, there are many proteins, such as proteins involved in protein-protein interactions, that are difficult for small molecule drugs to act on. Therefore, if mRNA, which is translated into proteins, can be regulated by small molecule drugs, it will greatly expand the possibilities of drug discovery research using small molecule drugs.

In this seminar, small molecule drug discovery targeting RNA will be explained by introducing examples of drugs that have actually been approved. Based on the examples, we would like to discuss the characteristics of RNA-targeted small molecule drugs.

(2021.9.2 iPark Science Cafe 88th)

発表資料:

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